雄激素為治療慢性再障首選藥物。 常用雄激素有四類:
①17α-烷基雄激素類:如司坦唑(康力龍, Stanozolone)、甲氧雄烯醇酮、羥甲烯龍(oxymetholonE)、氟甲睾酮(fluoxymetholonE)、大力補(Dianabol)等;
②睾丸素酯類:如丙酸睾酮、庚酸睾酮、環戊丙酸睾酮、十一酸睾酮(安雄)和混合睾酮酯(丙酸睾酮、戊酸睾酮和十一烷酸睾酮)又稱"巧理寶";
③非17α-烷基雄激素類:如苯丙酸諾龍和葵酸諾龍等;
④中間活性代謝產物:如本膽脘醇酮和達那唑(Danazol)等。 睾酮進入體內, 在腎組織和巨噬細胞內, 通過5α-降解酶的作用, 形成活力更強的5α-雙氫睾酮, 促使腎臟產生紅細胞生成素, 巨噬細胞產生粒巨噬細胞集落刺激因數;在肝臟和腎髓質記憶體在5β-降解酶,
因此雄激素必須在一定量殘存的造血幹細胞基礎上, 才能發揮作用, 急性、嚴重再障常無效。 慢性再障有一定的療效, 但用藥劑量要大, 持續時間要長。 丙酸睾丸酮50~100Mg/d肌肉注射, 康力龍6~12mg/D口服, 安雄120~160mg/d口服, 巧理寶250mG每週二次肌肉注射, 療程至少6個月以上。
國內報告的有效率為34.9%~81%, 緩解率19%~54%。 紅系療效較好, 一般治後一個月網織紅細胞開始上升, 隨後血紅蛋白上升, 2個月後白細胞開始上升, 但血小板多難以恢復。 部分患者對雄激素有依賴性, 停藥後復發率達25%~50%。 復發後再用藥, 仍可有效。