據HealthDay News 2月15日報導， 研究人員報告稱， 目前針對愛滋病病人進行的最大規模的基因治療臨床試驗取得了可喜的成果。 專家稱， 研究結果令人鼓舞， 但是在新的有效的治療方法推出之前， 還需要進行多次重複的試驗和更多的研究。 該研究主要作者Ronald Mitsuyasu博士表示， “我們知道它（基因治療）有效果， 但是在進入下一階段的研究之前， 我們需要令其使人更加滿意。 ” Ronald Mitsuyasu博士是洛杉磯臨床愛滋病研究教育中心， 加尼福尼亞大學主任。
目前的治療努力對許多感染愛滋病病毒（HIV， ）的病人收效甚佳， 但是病人需要長期服用昂貴藥品，
基因治療被認為是取代藥物治療的可行方法。 研究人員希望通過對感染個體體內嵌入一個或多個基因， 來抵抗病毒。
上周， 《新英格蘭醫學雜誌》（New England Journal of Medicine）報導的一件案例指出了HIV基因治療的可能性。 報導稱， 德國一名患有愛滋病的男子在接受另一名帶有抗HIV免疫基因的男子的骨髓移植後， 不再遭受病毒侵擾。 但是這一方法並不能成為一種治療方式， 因愛滋病病毒能夠維持在體內而不被發現。
在新的研究過程中， 研究人員集中在對抗愛滋病病毒的分子的研究上。 科學家們招募了74名HIV檢測為陽性的人員， 通過血液幹細胞向其靜脈注射一種名為OZ1的分子或安慰劑。 注射後病人開始週期性服用HIV藥品， 以便研究人員觀察病毒是否反彈。
接受這種基因治療的病人體內的病毒出現“最適當的減少”。 100周後， 免疫系統明顯提高， 甚至有部分病人脫離藥物治療。
這一結果發表在2月15日發行的《自然-醫學》雜誌上。
目前， 這一研究屬於“二階段”試驗， 在治療方案被認可之前， 還有必要進行第三階段的試驗。
Mitsuyasu指出， “要做的很多。 ” 我們需要完善這一方法， 令其趨於完善。 有很多事情等著我們去做。 但是總體而言， 這一研究為HIV治療呈現了“隨機和控制研究的清晰資訊”， 那就是基因治療的生物效應。
紐約市愛滋病研究基地研究副主席Rowena Johnston稱， 這一新的研究方法充滿希望。 這一特殊方法引人注目的成績之一是病人的安全性， 這在迄今為止的基因治療史上並非小事。
