再生障礙性貧血根據骨髓衰竭的程度、合併症、患者年齡和體質、疾病治療是否及時有效及採用的具體治療方法等因素而各不相同。 一般來說重型再生障礙性貧血比非重型患者預後好, 兒童患者比成人患者預後好。
重型再生障礙性貧血患者起病急驟, 病情常進展迅速, 骨髓中的造血細胞嚴重缺乏, 常伴發嚴重的感染和出血性疾病, 尤其是會導致嚴重的顱內出血。 這類患者一般需要緊急進行骨髓抑制治療, 除非抑制成功, 否則一般療效極差, 病死率較高, 大部分患者在發病後一年內死亡。
兒童患者用藥物治療的療效比成人患者好, 預後也相對較好。 早期開始治療者預後好於治療延誤者。 如果治療及時得當, 極少數患者可以完全恢復, 大部分患者血和骨髓可以由較明顯的恢復, 但不能完全恢復為正常。