血友病A基因治療藥物MAX-ADⅧ因數臨床前期試驗成果喜人

在美國基因治療學會第4屆年會上， 美國GenStar治療學公司向媒介公佈了其研製的以Maximum腺病毒為載體的血友病A基因治療藥物MAX-ADⅧ因數和CD4抗體聯合療法的臨床前期試驗結果。
GenStar公司的MAX-AD載體去除了幾乎所有腺病毒基因， 可插入的目的基因長度是早期基因治療載體的10倍。
據悉， 本次試驗的目的是為了檢測血友病A小鼠用藥後體內凝血Ⅷ因數的含量及其對該療法的免疫反應。
結果， 在第一周給予單或雙劑量MAX-ADⅧ因數和單或雙劑量CD4抗體治療的基礎上， 于第17周再次給予相同劑量與配伍的治療， 便能夠使接受二次給藥的小鼠體內凝血Ⅷ因數的水準直線上升為其接受首次給藥後的兩倍；若能于第57周及時給予雙劑量MAX-ADⅧ因數聯合單或雙劑量CD4抗體鞏固治療的話， 該高水準的凝血Ⅷ因數血濃度將得到進一步地維持。
此外， 科學家還發現， 與單用MAX-ADⅧ因數治療的小鼠相比， 接受MAX-ADⅧ因數聯合CD4抗體治療的小鼠發生免疫副反應的幾率降低100倍。
GenStar公司的科研人員此次還對MAX-AD和該公司第一代的轉基因病毒載體進行了比較研究， 結果表明， 以第一代病毒載體為媒介的Ⅷ因數藥物引發小鼠免疫副反應的幾率比MAX-ADⅧ因數高40倍。
總之， MAX-AD能反復應用而不引起明顯的機體免疫反應。 研咳嗽比銜這是基因療法的一個重大進步， 因為這給治療慢性疾病帶來了希望。