血友病A基因治療的臨床試驗進展順利

美國Transkaryotic公司近日公佈了該公司對血友病A進行Ⅷ因數基因治療的臨床Ⅰ期試驗結果。
研咳嗽崩用基因工程方法處理患者細胞， 然後使其作為載體將凝血Ⅷ因數基因轉入患者體內， 結果發現該治療對病人具有良好的安全性和耐受性。
該項試驗於1998年12月在美國麻塞諸塞州波士頓市的Beth Israel Deaconess醫學中心進行， 共12例血友病A患者接受了Transkaryotic Therapy轉基因治療。
研究發現， 當這些患者體內的轉基因細胞逐漸從1億個增加到4億個時， 4例病人的出血次數和/或接受凝血Ⅷ因數輸血治療的頻率明顯降低， 其中的兩位病人儘管仍偶發“外傷性出血”， 但在其治療後的近一年時間裡則從未發生任何的自發性出血。 此外， 這些接受轉基因治療的病人在治療過程中也未出現任何毒副反應。
該公司的Transkaryotic Therapy轉基因療法是將采自于患者體內的細胞用基因工程方法進行加工後作為一種轉基因載體用於轉基因治療。