(1)青黴胺:為含巰基的氨基酸, 是一種強效的金屬絡合劑可螯合銅自尿排出劑量每天為20~30mg/kg。 症狀明顯改善後可逐漸減量並定期監測肝功能、血銅、尿銅, 症狀復發者應恢復原量一般需終身服藥副作用有:
①噁心嘔吐食欲不振。
②發熱皮疹淋巴結腫大關節痛。
③自身免疫性疾病, 如類風濕紅斑狼瘡重症肌無力淋巴瘤等。
④維生素B6缺乏大約10%患者不能耐受該藥。
(2)二巰丙醇:青黴胺不能耐受者可以選用每天2.5~5mg/kg, 分1~2次肌注。 每1~2周為一療程停藥1~2周可重複治療。 療效較差。
(3)其他:二巰丁二鈉(二巰基丁二酸鈉)需靜脈給藥曲恩汀療效也較理想但藥源困難。