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轉基因技術治療RP

 基因治療系指利用DNA重組和基因轉移技術, 在基因水準對疾病進行治療的一類方法。 基因治療的原理包括:

a、糾正由於DNA編碼資訊異常所致的基因產物缺失或功能障礙;

b、賦予某些細胞以新的功能或增強其原有的某些功能, 從而改變疾病過程;

c、阻斷某些細胞導致疾病的功能, 從而消除或減輕疾病。

RP具有典型的遺傳異質性, 目前已分離出的RP致病基因有數十個, 並且亦將多個RP致病基因定位到染色體的不同區域, 其中對其致病機制較清楚的有三個:視紫紅質(rhodopsin)基因, 磷酸二酯酶亞基(PDE)基因, 盤膜邊緣蛋白(peripherin)基因。

隨著基因連鎖分析技術等使用, 並由此展開了對RP實施基因治療的嘗試。

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