再生障礙性貧血是一組造血組織功能衰竭綜合征, 由多種原因致使造血幹細胞及/或造血微環境受損, 引起全血細胞減少, 臨床主要表現為貧血、出血和感染。 再生障礙性貧血根據病因可分為遺傳性再障和獲得性再障, 獲得性再障又可分為原發性和繼發性兩類。
再生障礙性貧血患者的造血幹細胞數量及品質都可發生異常, 表現為造血乾祖細胞數量減少、凋亡加速、克隆異常、造血乾祖細胞端粒縮短。 再生障礙性貧血的發生存在免疫機制, 許多證據可證明。 再生障礙性貧血患者骨髓及外周血淋巴細胞增多、骨髓漿細胞相對增多,
再生障礙性貧血的發生與多種免疫細胞介導的免疫反應有關, 當抗原刺激機體後, 會出現Th1或Th2細胞的功能失衡, Th1細胞增多, 釋放大量炎性介質, 導致CD8+細胞增殖, 促進各種細胞因數產生, 有道骨髓細胞凋亡, 引起造血衰竭。