再生障礙性貧血患者主要應用抗胸腺細胞球蛋白和環孢素進行免疫抑制治療， 聯合應用抗胸腺細胞球蛋白和環孢素治療的有效率為60%～80%， 患者的5年生存率為75%～80%。 年輕、網織紅細胞絕對值和淋巴細胞絕對值與抗胸腺細胞球蛋白的反應率相關。
網織紅細胞和淋巴細胞計數較高時， 免疫抑制劑的有效率可達到83%。 重型再生障礙性貧血單獨使用抗胸腺細胞球蛋白治療後的生存率和有效率明顯低於聯合用藥者， 而非重型再生障礙性貧血聯合應用抗胸腺細胞球蛋白和環孢素的有效率明顯高於單獨用藥。
免疫抑制治療適用于沒有同胞供者行骨髓抑制的患者。 包括需要依賴輸血和血小板的非重型再生障礙性貧血患者;雖不依賴輸血， 但存在明顯的粒細胞減少伴感染的風險;重型和非重型再生障礙性貧血患者年齡>40歲;年輕的重型或極重型患者缺乏人類白細胞抗原相合的同胞供者。 兒童非重型再生障礙性貧血患者有人類白細胞抗原相合同胞供者需要依賴輸血， 尤其血細胞數目正在下降的患者， 可以考慮骨髓抑制。 對非重型再生障礙性貧血不需要依賴輸血的患者，
