Gaucher病患者可免費使用prGCD進行治療

Gaucher病是一種罕見的遺傳性疾病， 患者由於溶酶體內β-葡糖苷酶缺乏導致葡糖苷脂代謝障礙， 可導致肝臟和神經系統方面的問題。

昨日， 一種Gaucher病(腦苷脂沉積病)在研藥prGCD的初步治療方案通過了FDA的批准。 至此， 雖然該藥未獲准在市場上銷售， 但在臨床實驗中患者可以用來進行治療。

根據美聯社的報導， prGCD由Protalix生物製藥公司研發， 獲得上述批准之後， 該公司可以在臨床實驗中將藥物應用于患者。 目前已上市銷售的同類藥物為Cerezyme， 由Genzyme公司出品， 但FDA對其生產設施進行審查之後， 該公司放棄了多種用藥成分， 產品生產出現短缺，

根據這份獲准的初步治療方案條款， 在藥物獲得FDA完全批准之前， Gaucher病患者可以在臨床實驗中免費使用prGCD進行治療。