美國麻薩諸塞州波士頓Beth Israel Deaconess 醫學中心的David Roth博士與其同事在6例嚴重血友病A病人中測試了一種稱為轉核移植（transkaryotic implantation）的非病毒性體細胞基因治療系統的安全性。
研咳嗽貝踴羆斕暮癲閆し糝腥〉孟宋母細胞， 然後通過電轉移法將攜有VIII基因的質粒轉染這些細胞， 克隆並擴增表達VIII因數的細胞， 然後應用腹腔鏡將之種植在病人的腹腔網膜上。
病人中未見任何與該治療相關的顯著不良反應。
雖然這項安全性的研究並未設計檢測療效部分， 研究者仍發現有4例病人VIII因數的水準超過治療前的水準。 4例病人在治療幾個月後外源性VIII因數的需要量中度或顯著減少。
Roth博士說：“雖然我們還不能治癒血友病， 但我們正沿著正確的方向在前進， 希望這是一個有前途的基因治療方法， 它同目前所採用的方法顯著不同， 在將基因導入細胞時並不需要病毒參與。 ”
