再生障礙性貧血的主要治療目的是恢復正常造血功能， 以獲得長期生存並脫離輸血， 在治療方案中添加別的強效免疫抑制劑可能取得一定的效果， 目前常用的藥物主要包括以下幾種：
1、黴酚酸酯
黴酚酸酯能夠直接抑制T細胞的增殖， 通過選擇性去除活化的淋巴細胞而誘導免疫耐受， 目前主要用於預防和治療異基因器官移植的移植物排斥以及治療部分自身免疫性疾病。
2、雷帕黴素
雷帕黴素是屬大環內酯類免疫抑制劑， 主要作用於細胞內受體靶分子親環蛋白， 通過阻斷IL-2的產生而抑制T細胞的活化。
3、他克莫司
他克莫司對T細胞有選擇性抑制作用， 主要通過與細胞內免疫嗜素FK結合蛋白結合而抑制Th細胞釋放IL-2、IL-3、IFN-γ並抑制IL-2R表達。 現廣泛用於造血幹細胞和器官移植急慢性排斥反應， 治療用量為每次0.15mg/kg。
4、阿來組抗體
阿來組抗體可特異性識別淋巴細胞表面的CD52抗原， 與靶細胞結合後通過補體依賴性細胞溶解、抗體依賴性細胞毒性以及誘導細胞凋亡等機制殺傷靶細胞。
5、環磷醯胺
大劑量環磷醯胺用於初治再生障礙性貧血患者， 即能抑制細胞增殖， 非特異性殺傷抗原敏感性小淋巴細胞， 限制其轉化為免疫母細胞。
