知母味苦， 性寒， 屬寒涼藥範疇。 主要有清熱和滋陰降火的作用。 知母苦寒清熱， 對由熱邪盛所致的高熱、出汗、口渴、心煩、面紅等症， 可用知母配生石膏、生甘草、天花粉、蘆根、黃芩等同用。 由肺熱而致的咳嗽、痰黃、口渴、便秘等症， 常以知母配合貝母、瓜蔞、黃芩、梔子、生石膏、桑皮、杏仁等同用。
一般苦寒藥， 如黃連、黃芩、黃柏、梔子等， 都有化燥傷陰的缺點。 知母則無此缺點， 並且有滋陰降火的作用。 對陰虛發熱， 骨蒸盜汗， 遺精尿黃， 五心煩熱， 肺癆咳嗽， 消渴引飲等症， 常以知母配合地骨皮、秦艽、生地、白芍、炙鱉甲、元參、黃柏、白薇、麥冬等同用。
黃柏清下焦有形濕熱， 知母瀉下焦無根之火。 二藥常合用可增強其滋腎、堅腎、清熱、降火的作用。 天花粉， 知母均能清陽明胃熱。 但天花粉並能益胃生津， 知母兼能滋陰降火。 也有人認為知母苦寒滑降， 多用可傷胃腸引起瀉泄， 天花粉甘涼益胃又能生津， 對胃有益無損， 主張把白虎湯（生石膏、知母、甘草、粳米）中的知母改為天花枌。
用量一般二至三錢。 腎陽虛、兩尺脈微弱及大便溏泄者忌用。 據近代研究報導， 知母有解熱作用， 對傷寒桿菌、痢疾桿菌、大腸桿菌、綠膿桿菌、葡萄球菌、肺炎只球菌、溶血性鏈球菌、百日咳桿菌等有較強的抗菌作用。
