對於再生障礙性貧血患者來說, 唯一有效的治療方法就是造血幹細胞移植。 由於再生障礙性貧血患者的骨髓造血細胞衰竭, 不能正常造血, 只有利用骨髓移植, 將供者骨髓中的造血幹細胞植入患者體內, 並能夠成功開始造血, 就可以判定治療成功。
再生障礙性貧血患者接受幹細胞移植後, 會被安置在封閉、無菌的環境裡進行一段時間的觀察, 並同時預防和治療移植併發症、抗感染、輸注紅細胞、輸注血小板等一系列治療。 幹細胞移植是否成功, 需要檢查外周全血細胞計數及骨髓檢查來判定。
由於患者在移植前自身造血系統和免疫系統已經完全被摧毀, 如果移植後供者的造血幹細胞不能在患者體內生長起來, 患者容易發生出血、感染。 排斥反應等移植併發症。 患者需要輸注紅細胞、輸注血小板等糾正貧血。