白血病是一類造血幹細胞的惡性克隆性疾病。 其克隆中的白血病細胞增殖失控， 分化障礙， 凋亡受阻， 而停止在細胞發育的不同階段。 在骨髓和其他造血組織中白血病細胞大量增生累積， 並浸潤其他組織和器官， 而正常造血受抑制。
（1）遺傳因素
遺傳因素和某些白血病發病有關。 白血病患者中有白血病家族史者占8.1％， 而對照組僅0.5％。 近親結婚人群急性淋巴細胞白血病的發病率比期望值30倍。 某些染色體有畸變、斷裂的遺傳性疾患常伴有較高的白血病發病率， 如Down綜合征、先天性血管擴張紅斑症（Bloom綜合征）和Fanconi貧血等。
兒童急性淋巴細胞白血病患者50％有一種特殊掌紋， 稱為Sydney線。 白血病和HLA抗原型別有某種聯繫， 如急性淋巴細胞白血病常伴HLA-A2和A9等。 都說明遺傳因素和白血病的發病有某種聯繫， 但對大多數白血病而言， 白血病畢竟不是遺傳性疾病。
（2）放射因素
電離輻射有致白血病作用， 其作用與放射劑量大小及輻射部位有關。 一次較大劑量（1～9Gy）或多次小劑量均有致白血病作用。
全身和放射野較大的照射， 特別是骨髓受到照射， 可導致骨髓以致和免疫以致， 照射後數月仍可觀察到染色體的斷裂和重組。 放射線能導致雙股DNA可逆性斷裂， 從而使細胞內致瘤病毒複製和排出。 放射可誘發急、慢性非淋巴細胞白血病和慢性粒細胞白血病，
（3）化學因素
苯的致白血病作用比較肯定。 苯致急性白血病以急性粒細胞白血病和紅白血病為主。 烷化劑和細胞毒藥物可致繼發性白血病也較肯定， 多數繼發性白血病是發生在原有淋巴系統惡性腫瘤和易產生免疫缺陷的惡性腫瘤經長期烷化劑治療後發生， 乳腺癌、卵巢癌和肺癌化療後也易發生繼發性白血病。
（4）病毒
早已證實C型RNA腫瘤病毒或稱逆轉錄病毒是哺乳類動物如小鼠、貓、牛、綿羊和靈長類動物自發性白血病的病因。 這種病毒能通過內生的逆轉錄酶按照RNA順序合成DNA的複製品， 即前病毒， 當其插入宿主的染色體DNA中後可誘發惡變。
