目前癌症的化學治療已經取得很大進步, 但是由於血腦屏障的特殊結構, 腦癌的化學治療仍受到許多限制, 任何化療藥物只能通過藥物的脂溶性通過血管內膜細胞, 進而進入癌細胞產生作用, 這樣的模式影響了藥物作用的速度與效率。
替莫唑胺是一種具有抗腫瘤活性, 含有咪唑四嗪環的烷化劑類新型化療藥物。 它本身並沒有活性, 屬於前體藥物, 須在生理水準PH下經非酶途徑轉化為活性化合物MITC(5-(3-甲基三氮烯-1-基)咪唑-4-醯胺), 後者再進一步水解成活性代謝物方能顯現抗腫瘤活性。 理論上, MTIC的抗腫瘤活性主要是通過與鳥嘌呤的第六位氧原子產生主要的烷基化作用,
替莫唑胺採用口服給藥的方式, 可用於治療新診斷的腦癌, 用藥過程中需嚴密監測嗜中性粒細胞以及血小板的數量, 避免發生血液毒性的副作用。