免疫抑制劑治療是目前治療再生障礙性貧血的特異性治療方法之一, 許多患者在經過免疫抑制劑治療後都獲得了較好的治療效果, 常用藥物為抗胸腺細胞球蛋白和環孢素, 免疫抑制治療主要適用于沒有同胞供者行骨髓移植的患者。
抗胸腺細胞球蛋白和環孢素的適應證包括:需要依賴輸血和血小板的非重型再生障礙性貧血患者;雖不依賴輸血, 但存在明顯的粒細胞減少伴感染的風險;重型和非重型再生障礙性貧血患者年齡>40歲;年輕的重型或極重型患者缺乏HLA相合的同胞供者。 兒童非重型再生障礙性貧血患者有HLA相合同胞供者需要依賴輸血,
抗胸腺細胞球蛋白治療常見的不良反應是過敏反應, 包括發熱、寒戰、皮疹、高血壓或低血壓、液體瀦留。 每天用藥前應先靜脈注射甲潑尼龍或口服撲爾敏。
隨訪抗胸腺細胞球蛋白聯合環孢素治療的患者, 需規範檢測外周血以發現復發的證據, 及監測遲發的克隆性異常, 因此患者在治療後必須定期隨訪。