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血友病的基因治療

血液疾病的到來是會影響身體的健康和很多人照成極大的痛苦, 所以發現這樣疾病的時候人們都表現出來很擔心, 尤其是患有血友病以後人們首先要做的就是要好好地進行治療它, 那麼, 血友病的基因治療方法?下面和專家一起來看看吧。

基因療法治療乙型血友病取得初步成功。 小規模臨床試驗表明, 患者只需要接受一次注射, 自我凝血的能力就大幅改善, 且沒有發現副作用。

據介紹, 乙型血友病是由於患者基因缺陷, 不能合成第九凝血因數引起, 造成患者不具備正常的凝血功能。 目前對這種疾病的治療方法是定期注射第九凝血因數。

報告說, 通過使用8腺相關病毒作為載體, 可以將正確版本的相關基因運載進入人體細胞內, 細胞在獲得正確的基因後就可以合成第九凝血因數。

有6患者參與了本次試驗。 結果顯示, 他們接受一次注射後, 體內第九凝血因數的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。 這樣的濃度已經可以顯著改善病情, 緩解受傷時血流不止的情況。

對這些患者的跟蹤顯示, 由於是在基因層面上進行治療, 他們體內第九凝血因數的含量可以長期穩定達16個月, 不需要再反復注射第九凝血因數。 此外也沒有發現這種基因療法有明顯的副作用。

專家說, 對於乙型血友病患者來說,

這是一種可以完全改變其生活的療法。 研咳嗽苯酉呂唇進行更大規模的試驗, 進一步驗證這種療法的有效性, 並探索能否用類似方式來治療甲型血友病。

專家提示:上面是說的有關血液疾病出現以後的相關治療辦法, 我們也要對這做好正確的瞭解, 而當發現身體有問題的時候也要確診是什麼疾病, 在清楚的瞭解後要選擇好的醫院來接受治療。

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