對於成年人來講， 骨髓最主要的造血器官， 而骨髓產生血細胞取決於有足夠數量、功能正常的幹細胞， 幹細胞必須能反復自我增殖更新以保持其恒定數量， 同時又能向粒、紅、巨核細胞各系統分化， 從而不斷形成大量成熟血細胞。
如嚴重再生障礙性貧血（再障）患者的骨髓造血幹細胞培養顯示， 定向祖細胞減少， 提示多能幹細胞減少或功能障礙。 許多骨髓移植成功的再生障礙性貧血患者， 則提示骨髓的缺陷通過植入正常骨髓幹細胞而得到矯正。 因此， 幹細胞缺乏或缺陷是這種貧血最常見的原因。
其次， 多能幹細胞需要在特定的微環境條件下進行增殖更新， 再生障礙性貧血也可能是由於骨髓造血微環境缺陷造成。 實驗表明， 骨髓基質或微環境對血細胞增殖和成熟非常重要。 如不從正常骨髓獲得貼壁細胞層， 否則在長期培養中幹細胞將不生長。
此外， 再生障礙性貧血也可能是細胞或體液免疫對造血細胞抑制的結果。 近年來， 學者們將注意力集中於造血細胞的免疫抑制。 如用抗淋巴細胞血清治療再障獲得成功， 在同卵雙胎移植中常常需要免疫抑制治療， 只有50%同卵雙胎再障患者骨髓移植獲得成功， 其餘50%只有免疫抑制進行預處理才能成功。 已證明抑制性T淋巴細胞可抑制幹細胞的生長和分化。 因此，
