骨髓移植是治療再生障礙性貧血的有效方法之一, 再生障礙性貧血患者植入健康人的骨髓, 利用骨髓中能夠產生血液和免疫細胞的幹細胞而重建自身造血系統。 骨髓移植是所有移植手術中最嚴格的一種, 移植供體和受體二者之間的配型要求極高, 需要HLA完全相合才能進行移植。 因此尋找配型符合要求的骨髓移植供者相當困難, 同胞之間僅有四分之一的機會配型成功, 而非親屬之間的配型成功率僅為十萬分之一。 骨髓移植患者常因排斥反應而導致移植失敗。
相對骨髓移植, 臍帶血幹細胞移植所引發的後遺症更少, 而且幹細胞的排斥機率也較低。 因此臍帶血幹細胞可以取代骨髓用於治療各種血液、免疫及代謝方面的多種疾病。