基因療法治療肺囊性纖維化效果明顯

來自英國國家心肺研究所等多家機構的研究人員在《柳葉刀·呼吸醫學》雜誌上發表了他們對囊性纖維化基因療法的二期實驗報告， 與使用安慰劑相比， 基因療法在穩定患者肺功能方面首次顯出明顯效果。

該基因療法是通過基因技術， 用可吸入DNA分子向肺細胞內導入一個能正常運作的基因， 以代替變異基因。 肺囊性纖維化是一種罕見遺傳病， 由CFTR基因變異導致， 使患者肺內膜分泌出異常黏稠的黏液， 反復感染致命肺病。 在英國， 每2500名新生兒中就有1人受其影響， 囊性纖維化病人平均死亡年齡為29歲，

死亡率高達90%。

科學家1989年發現了囊性纖維化跨膜轉導調節因數基因， 並開發出多種病毒和非病毒的載體系統， 用於向肺細胞導入矯正的囊性纖維化跨膜轉導調節因數基因。 但迄今為止， 還沒有一例囊性纖維化基因療法在臨床上表現出長期改善效果。

據《柳葉刀》雜誌論文介紹， 這次為期兩年的研究中， 研究人員將英國140名年齡在12歲及以上的囊性纖維化患者隨機分組， 治療組每月吸入5毫升 pGM169/GL67A， 持續 1年， 安慰劑組吸入0.9%濃度的鹽水， 經一年後檢測他們的FEV1指標以評價肺功能。

在接受基因治療的62名患者中， 其1秒用力呼氣量指標平均比安慰劑組要大 3.7%， 這是呼吸功能穩定的結果。 但不同病人的治療效果有所差異， 尤其是那些一開始肺功能很差的患者，

其1秒用力呼氣量變化達到6.4%。 總的來說， 基因治療耐受性很好， 治療組和安慰劑組的副作用發生率相當。

論文高級作者、倫敦帝國理工學院教授埃裡克·奧爾頓說：“經過肺功能測試， 與使用安慰劑相比， 基因療法給患者帶來了明顯療效， 而且沒有安全隱患。 ”

研究小組正在尋找其他非病毒性基因療法， 以及更有效載體。 愛丁堡西部總醫院的阿拉斯戴爾·因尼斯說：“這項實驗的發表是治療囊性纖維化的一個里程碑。 ”

在基因層面治癒細胞， 看似科幻的行為， 在當今卻在逐漸變成現實。 基因療法可以將正常運作的基因導入細胞， 以代替變異的基因， 達到治療的目的。 對於囊性纖維化這種由基因變異導致的病症來說，

用基因療法可謂對症下藥。 雖如此， 科學家卻也經過26年的努力， 才看到這一方法帶來的曙光。 這是囊性纖維化患者的希望， 也從另一方面反映出， 一個頑症的治癒， 有時候原理上看很容易， 在實踐中卻要經歷漫長的時間和反復的探索， 才能叩開成功的大門;這也是人類社會進步的一種動力。