在細胞裡添加一整條“定制”的人造染色體， 可望成為用基因技術治療遺傳疾病的一種新做法。 加拿大一家公司用小鼠進行的初步試驗表明， 人造染色體的確能使所需的基因發揮作用。
基因是染色體上的片段， 遺傳疾病是由基因缺陷引起的， 用完好無損的基因取代有缺陷的基因， 可治療疾病。 以前基因療法的普遍做法是， 以無害的病毒為載體， 將所需基因運送到患者細胞染色體需要修補的地方。 但病毒的“載貨量”太小， 只能運送一兩個小基因， 而許多疾病需要修補多個基因才可能治好。 要讓病毒在準確的地點“卸貨”也很不容易，
於近日出版的英國《新科學家》雜誌報導說， 現在世界各地已有一些研究小組在嘗試新方法， 通過添加整條染色體而不是替換單個基因來治病。 加拿大染色體分子系統公司的科學家說， 他們以正常小鼠的染色體關鍵“零件”為基礎， 製造出了人造染色體。 它能像正常染色體那樣分裂和遺傳， 所攜帶的特定基因能發揮作用。
科學家培育了一批內部包含人造染色體的細胞， 往一部分細胞的人造染色體裡添加一個基因， 該基因可產生一種人類血液激素——紅細胞生成素。 隨後， 科學家將這些細胞注射到小鼠體內， 結果小鼠體內的紅細胞數量顯著增加，
科學家認為， 利用類似的方法， 可望治療血友病等。 醫生可從患者身上提取細胞， 添加攜有所需基因的人造染色體， 再將細胞注射給患者本人。 人造染色體的基因運載能力比病毒大得多， 可以攜帶多個基因。
不過， 在進行人體試驗之前， 還需要更多的研究以證明這類方法。
