目前臨床上一般是在西醫明確診斷的基礎上進行辨證治療。 MDS-RA,RAS兩型多見氣血兩虛， 氣陰兩虛， 脾腎陽虛；RAEB則多見肝腎陰虛；RAEB-T型則多將見於痰瘀互阻瘀血證候。 所以治療應按不同的臨床表現和不同的階段進行。
MDS由於分期不同， 治療上應隨患者的病情採用相應的不同的治療對策。 RA,RAS以貧血為主症， 此時採用藥物刺激骨髓造血為主， 兼以誘導分化劑治療；RAEB患者以小劑量化療或加誘導分化劑治療；而容易轉化為急性白血病的RAEB-T應採用類似急性白血病的常規聯合化療為主的治療。
【刺激素造血劑】
適用於 RA,RAS型。
1、康力龍 6～8mg/d， 分次服用， 療程至少3個月， 最長可服一年以上。 部分患者肝功能會受損， 可合併使用聯苯雙酯。 若因肝功能受損多次停藥者， 可改用丙酸睾丸酮肌內注射， 每日50～100mg， 連續治療半年以上方可判斷療效。
2、潑尼松 30～40mg/d,分次服用， 適用於MDS合併溶血。
【誘導分化劑】
1、維甲酸類
（1） 全反式維甲酸：30～60， 分3次口服， 療程應在3個月以上， 對RA較好，
（2）順式維甲酸：
（3）分3次口服， 療程至少3個月。
2、主要副作用為口唇乾燥， 皮膚過度角化， 關結肌肉疼痛， 肝功能傷害。 為可逆性改變， 與劑量相關。
3、聯合化療， 對年齡小於 60歲， 白細胞計數偏高的高維MDS患者， 可採用聯合化療。 可先用急性髓細胞性白血病（AML）化療方案.
MDS患者絕大多數表現為血象二系或全細胞減少， 對化療耐受性差約3/1病例死於骨髓衰竭有關的併發症，
低危MDS：低危MDS主要包括RA及RAS.骨髓幼稚細胞≥0.03,可採取以誘導分化加骨髓造血為主的治療方案 。
高危 MDS:高危MDS主要包括RAEB,RAEB-T,CMML.年齡小於45歲， 可採取以聯合化療加骨髓移植或外周造血幹細胞移植為主的治療方案，
骨髓移植 若患者年齡小於 30歲， 化療能取得緩解， 無骨髓纖維化， 且有HLA配型相合得供髓源（最好是同胞兄弟姐妹）則可選擇做骨髓移植， 目前多採用外血幹細胞移植來代替骨髓造血幹細胞移植。
骨髓增生異常綜合征中醫治療主要在於中醫的“瘀證”範疇上， 一些中草藥在此方面顯現了很大的作用。
